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44岁的蔡磊患罕见病ALS(渐冻症),他最为人知的身份是京东集团副总裁。被确诊渐冻症后,他的人生开始充满绝望,但他还想蹚出一条路来——研制治疗ALS的新药。蔡磊说“要么死掉,要么干掉这个病。”他患病后和妻子提离婚,妻子果断拒绝。如今,双手看着挺饱满,但是没有肌肉,慢慢地没力气动不了了。一位已经不能说话的病友,用眼控仪与蔡磊交流,问其有没有希望,蔡磊坚定地说:在我倒下之前一定要把药搞出来。
对于蔡磊来说,也属于自救,但是也关系到很多患者以及其他家庭,渐冻症不会是蔡磊的最后一场战斗,对于一些始终在与生活搏斗的人而言,患上绝症,可以说只是一场战争,在这两年时间里蔡磊投入了上千万元,时间更是不用说,他认为自己已经取得了前人花费十年的时间,甚至是百亿,但是无法取得的实质性进展。
除了现在建立的全球民间体量最大的单体数据库,他还建立了一个规模数亿元的基金库,携手推动六七条药物管线的研发,建立了一个规模颇大的动物实验基地,自己认定的道路上,他始终是一往无前,因为他坚信时间和生命还是由自己来掌控的。
什么是渐冻症?
“冰桶挑战”曾一度在网上大热,这使得人们关注到一个神经内科的罕见病:肌萎缩性侧索硬化 (amyotrpnic lateral sclerosis,ALS),俗称“渐冻症”。
渐冻症是运动神经元病的俗称,属于神经系统特发性疾病的一种,目前具体病因尚不能明确。
渐冻症被世界卫生组织列为五大绝症之一,属于罕见病的一种,大约每10万人中约有2人发病,渐冻症目前是一种无法治愈的疾病,我们熟知的天才物理学家斯蒂芬·霍金也未能幸免,在他21岁时霍金患上渐冻症,全身瘫痪,不能言语,只有手部的三根手指可以活动。
当患上渐冻症时,部分患者病情进展缓慢,但也有部分患者病情进展比较迅速,甚至数月内可从肢端肌肉乏力发展至胸廓呼吸肌乏力,出现呼吸衰竭,严重威胁到生命安全。
但是现在对于此病尚无特效治疗,利鲁唑作为该病的特效药物,但是治疗效果因人而异,且并不理想,有些患者效果较好,但也有部分患者口服药物治疗没有任何效果。
渐冻症的临床表现
根据相关数据显示,60%以上的渐冻症患者手部肌肉会出现萎缩,一些非常简单的小动作上感到僵硬,比如用筷子夹菜、用钥匙开门。
还有一些患者是从脚部开始的,这时患者出现行走困难,甚至是容易跌倒,然后疾病的不断发展,少数人可能从面部开始,会出现说话不清楚,喝水时会产生窒息等。
许多患者也会感觉到肌肉听不到“跳动”和“肌肉跳动时,他们会感到害怕。
随着疾病的的不断发展,肌肉萎缩变得越来越严重,出现肌肉无力和运动功能丧失,大多数患者在病程中可能出现喉肌受累,出现呛咳、吞咽困难和舌肌萎缩。
到了晚期之后患者会出现呼吸困难,但是这种病不会损害患者的思维能力和认知能力,人们可以清醒地感觉到它。
蔡磊不是医学专家,也没有那么多钱用于研发。 因此,他查阅了1000多篇与渐冻症有关的论文,然后了解冻伤领域缺失的部分,最后发现了两个主要问题:
专注于渐冻症的医疗机构和制药公司并不多,但渐冻症患者相对较少,而研发中心成本巨大,因此很难获得投资; 在中国,尚未建立渐冻症患者信息库。 由于患者相对较少,是罕见的不治之症,信息壁垒高,导致信息封锁,极大地阻碍了药物研发的发展。
要解决第一个问题,需要找到资金并进行投资;要解决第二个问题,需要在互联网上建立一个大型数据库。 这两个问题恰好都是蔡磊的能力范围之内。
为了投资研发治疗渐冻症的药物,蔡磊在各地募捐,利用自己的商业人脉向各国首都寻求帮助。 另一方面,蔡磊与科学家和制药公司保持联系,促进双方的合作。
然而,进展并不是一帆风顺的。 毕竟,资本取决于是否有利润。
所以,蔡磊为他们做了一个解释:
几乎所有渐冻症患者都是青壮年,这些群体为了自己的家庭一定会不遗余力地想要进行医治。根据世界各地数十万患者的说法,如果每个患者都愿意花费100万美元进行治疗,那么将有数千亿美元的收入。此外,每年也有10多万例新病例。
就这样,蔡磊吸引了大量资金用于渐冻症药物的研发。
另一方面,蔡磊与制药行业人士合作,建立了“渐愈互助之家”,专门用作信息聚合平台。 蔡磊希望通过互联网,将渐冻症等不治疾病患者聚 集在一起,共享信息,有利于药物研发。
在过去的几年里,蔡磊投资了数千万美元,建立了数亿美元的基金实验基地,并推动了多种药物的研发。 但根据之前渐冻症患者病发的例子,蔡磊知道,留给自己的时间不多了。
目前,蔡磊推广的药物尚未进入临床阶段,可能需要很长时间。 他能否坚持到那时还不得而知,但通过他的努力,渐冻症的解决已经向前迈出了一大步。
当然,当药物可以用于临床时,资本和人情之间的对抗仍有待解决。
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